Polska firma opracowuje nowatorskie leki do walki z nowotworem krwi i nowotworami litymi za pomocą terapii celowanych

Ostra białaczka szpikowa jest ciężką postacią nowotworu krwi. Znana jako AML, występuje stosunkowo rzadko – około 20 000 nowych przypadków rocznie w Europie i taka sama liczba w Stanach Zjednoczonych. Jest jednak bardzo agresywna i w grupie pacjentów dorosłych ma najniższy wskaźnik przeżywalności ze wszystkich nowotworów krwi. Dostępne terapie mają znaczące skutki uboczne i zwykle pomagają tylko na chwilę. Jak dotąd nie ma na nią lekarstwa, za wyjątkiem allogenicznych przeszczepów komórek macierzystych, które charakteryzuje wysoka toksyczność.

Nowatorskie leki opracowane przez polską firmę biotechnologiczną Ryvu Therapeutics mogą dać nową nadzieję pacjentom cierpiącym na AML i inne zagrażające życiu nowotwory. Ryvu opracowuje leki, które wykorzystują naturalne procesy komórkowe do zatrzymania wzrostu komórek nowotworowych. Niektórzy z ich kandydatów na leki mają na celu pomóc układowi odpornościowemu w identyfikacji i zabiciu komórek rakowych, podczas gdy inni wykorzystują podatność takich komórek do ich zniszczenia.

– Nasz organizm to bardzo potężne narzędzie – mówi Krzysztof Brzozka, dyrektor naukowy Ryvu. – Wszyscy mieliśmy komórki nowotworowe w naszym ciele, ale praktycznie ich nie zauważaliśmy, ponieważ nasz układ odpornościowy je wyeliminował. Jednak w rzadkich przypadkach nieprawidłowo zachowujące się komórki są tak agresywne lub tak mocno osłabiają układ odpornościowy, że widzimy guzy i widzimy, jak rozprzestrzeniają się w postaci choroby nowotworowej.



Małe cząsteczki o dużym potencjale

Ludzkość poczyniła ogromne postępy w walce z nowotworem. Naukowa i medyczna batalia rozpoczęła się przed wiekami wraz z pojawieniem się pierwszych radioterapii i chemioterapii. Zabijają one komórki nowotworowe, ale także zdrowe komórki. – Teraz dowiedzieliśmy się, że istnieją naturalne wewnętrzne ścieżki, które można wykorzystać do niszczenia nieprawidłowych komórek nowotworowych – wyjaśnia Cristina Niculescu, starszy specjalista ds. nauk przyrodniczych w zespole Europejskiego Banku Inwestycyjnego, która pracuje nad wnioskiem Ryvu o pożyczkę. – Możemy celować w komórki nowotworowe, nie szkodząc tym zdrowym.

Europejski Bank Inwestycyjny zapewnia Ryvu finansowanie dłużne typu venture w wysokości 22 mln EUR na wsparcie badań laboratoryjnych i badań klinicznych firmy.

Jednym ze sposobów na celowanie w komórki nowotworowe bez uszkadzania tych zdrowych są małe cząsteczki – związki, które wiążą się z określonymi białkami w komórce i włączają je lub wyłączają w celu uzyskania pożądanego efektu przeciwnowotworowego.

Firma Ryvu zbudowała zdolność do szybkiego identyfikowania i optymalizowania cząsteczek o różnych mechanizmach działania dostosowanych do różnych rodzajów nowotworu i metod leczenia. Obecnie ma dwóch kandydatów na leki w badaniach klinicznych: SEL24 i RVU120 (oba to inhibitory kinazy), które blokują procesy komórkowe napędzające wzrost nowotworu.

Obaj kandydaci na leki są testowani pod kątem leczenia nowotworu krwi. RVU120 jest również poddawany testom pod kątem nowotworów litych, takich jak rak piersi lub prostaty.  Wspomniani kandydaci na leki mają postać kapsułek, które można przyjmować w domu, co stanowi ogromną zaletę dla pacjentów zazwyczaj obciążonych częstymi wizytami w szpitalu, transfuzjami krwinek, nawracającymi infekcjami, bólem i zmęczeniem.

>@Ryvu Therapeutics
© Ryvu Therapeutics

Celowane terapie przeciwnowotworowe dla wyzwań onkologicznych

Jednym z wyzwań w rozwoju nowych terapii onkologicznych jest ograniczona liczba celów białkowych, o których wiadomo, że można je atakować za pomocą małych cząsteczek. Dlatego firma Ryvu bada dwie inne ścieżki leczenia:

  • Śmiertelność syntetyczna wykorzystuje słabości komórek nowotworowych. W niektórych przypadkach komórki te tracą pewną funkcję z powodu zmutowanego genu, co czyni je zależnymi od innych genów. Ale jeśli wyłączy się te geny za pomocą leków celowanych, komórki rakowe obumierają
  • Immunoonkologia reaktywuje komórki odpornościowe za pomocą selektywnych małych cząsteczek, umożliwiając im ponowne zabijanie komórek nowotworowych.

Naukowcy wciąż uczą się, jak wykorzystać nasze ciało do walki z chorobami. – „Im lepiej rozumiemy nowotwór i nasze reakcje immunologiczne na niego, tym lepsze i bezpieczniejsze będą terapie – wyjaśnia Brzozka.

Firma Ryvu, założona w 2007 roku, zatrudnia obecnie w swojej siedzibie w Krakowie 150 osób, w większości wysoko wykwalifikowanych naukowców. Marzeniem Brzozki jest zbudowanie w Krakowie czegoś na kształt Kendall Square w Bostonie, gdzie wiodące firmy biotechnologiczne idą ramię w ramię z dużymi firmami farmaceutycznymi i najlepszymi uniwersytetami, tworząc tętniące życiem środowisko dla innowacji.

–  Pomijając już wiarę w możliwości naukowe i technologiczne tej firmy – mówi Anna Stodolkiewicz, specjalista ds. inwestycji w Europejskim Banku Inwestycyjnym, która pracowała nad pożyczką Ryvu – projekt ten jest zlokalizowany w regionie objętym polityką spójności, w którym możemy również pomóc we wspieraniu żywego ekosystemu biotechnologicznego.

>@Ryvu Therapeutics
© Ryvu Therapeutics

Fundusze unijne na najnowocześniejsze badania w Polsce

Finansowanie dłużne Europejskiego Banku Inwestycyjnego jest wspierane przez Europejski Fundusz na rzecz Inwestycji Strategicznych (EFIS). – Byliśmy pod wrażeniem ich dotychczasowych danych źródłowych – mówi Niculescu. – Ich strategia wydaje się bardzo obiecująca.

Projekty biotechnologiczne są jednak obarczone stosunkowo wysokim ryzykiem ze względu na niepewność wyników badań klinicznych. – Bez gwarancji EFIS nie bylibyśmy w stanie sfinansować tego projektu – mówi Stodolkiewicz. Obecnie warunki rynkowe dla finansowania kapitałowego są również trudne. – Mamy do czynienia z wysoką inflacją, zmiennym kursem złotegoi wojną na granicy – dodaje. – Wielu inwestorów prywatnych zachowuje większą ostrożność w zakresie swojego zaangażowania w innowacyjne, ale ryzykowne inwestycje.

Od 2015 roku EBI zainwestował około 1 miliarda euro w projekty badawcze dotyczące leczenia nowotworów, które każdego roku zabijają dziesięć milionów ludzi na całym świecie. – Wiele projektów może się nie powieść, a my możemy stracić pieniądze, które można było wykorzystać na budowę nowej autostrady – mówi Niculescu. – Jednak jeśli choć jeden z nich zakończy się sukcesem, zmieni to życie milionów ludzi.